2024-06-27

中国CAR-T企业组团亮相国际：试水新技术，向一线治疗突破

中国CAR-T疗法在巩固原有疗效和安全性的基础上，正在向一线治疗突破，一些企业还在尝试利用新技术修饰CAR-T，以减少毒副作用、提高有效性。

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2024-06-18

全球首款基因编辑疗法公布长期数据

由美国生物技术公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals，VRTX.US）和瑞士药企CRISPR Therapeutics（CRSP.US）共同研发的基因编辑疗法Casgevy公布最新长期数据，这些长期疗效结果与之前报告的主要和关键次要终点分析一致，该疗法继续显示出具有持久和稳定胎儿血红蛋白（HbF）水平和等位基因编辑的转化性临床益处。

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2024-06-17

小细胞肺癌进入免疫治疗时代

随着医疗水平的进步和发展，当前小细胞肺癌全面进入免疫时代，尤其是PD-L1抑制剂为代表的免疫治疗联合化疗成功破局了广泛期小细胞肺癌患者的长期生存困境。

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2024-06-14

沈琳教授团队发表CLDN18.2 CAR-T治疗晚期消化道肿瘤的I期研究全人群结果

沈琳教授团队近日在国际权威学术期刊《自然•医学》（Nature Medicine）在线发表题为“Claudin18.2-specific CAR T cells in gastrointestinal cancers: phase 1 trial final results”研究成果，并由第一作者齐长松教授同步在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）进行大会口头报告。该研究全面报道了靶向Claudin18.2（CLDN18.2）CAR-T在消化系统肿瘤中的疗效和安全性，是当今全球针对CLDN18.2靶点的实体瘤细胞免疫治疗的最大样本研究，具有里程碑式意义。

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2024-06-11

期待以多能干细胞让心肌细胞“复生”

记者日前从上海市东方医院获悉，由国家干细胞转化资源库临床级干细胞库负责人、东方医院名誉院长刘中民团队研发的“人脐带间充质干细胞治疗心衰注射液”已进入Ⅰ期临床试验阶段，这也是我国在该领域的首款药物。

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2024-06-07

基因疗法使遗传性肿胀发作减少98%

据生物医药行业媒体Endpoints News近日报道，在西班牙Valencia举行的欧洲过敏与临床免疫学学会上，基因编辑公司Intellia Therapeutics（NTLA.US）公布其一项基因编辑疗法I期试验最新数据，名为 NTLA-2002 的 CRISPR（一种基因编辑技术）实验性疗法只需输注一次，就能几乎完全消除 10 名遗传性血管性水肿患者的肿胀发作。

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2024-06-06

全球首例！16岁女孩在上海接受精准大片段基因替换治疗

记者从上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心获悉，该院血液肿瘤科移植团队近日成功为一名患有丙酮酸激酶缺乏症（PKD）的16岁女孩完成了精准大片段基因替换治疗。这也是全球首例接受基因替换治疗的PKD患儿，未来有望为PKD的治疗开启新纪元。

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2024-06-05

首个遗传性耳聋基因疗法最新进展：12名入组患儿中1人能讲完整句子

在近期的全球顶级医学期刊《柳叶刀》上，封面评论指向了医学界在治疗遗传性耳聋方面的突破性进展。这一评论写道，“Lv及其同事的突破性研究为治疗儿童听力障碍提供了范式变革，并为治疗其他遗传性听力损失带来了希望。”

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