2024-01-23

干细胞应用为治疗视网膜变性疾病提供新思路

“经过多年研究，干细胞的应用为治疗视网膜变性疾病打开了一扇新的大门。目前，我们已开展了多项临床试验，探索干细胞治疗视网膜变性疾病的安全性和可行性。干细胞移植在恢复患者视力方面展现出较大潜力。”徐海伟说，开发建立优化的视网膜干细胞产品及阐明干细胞治疗机制，是临床转化的必经之路。

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2024-01-22

诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略

近日，2020年诺贝尔奖得主、CRISPR/CAS9技术发明者之一的詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）创立的非营利性创新基因组学研究所（Innovative Genomics Institute，IGI）宣布，正在与生命科学工具公司丹纳赫（Danaher）进行合作，旨在利用CRISPER基因组编辑，在统一的研究、开发和监管框架内解决数百种遗传疾病。

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2024-01-18

基因疗法或将掀开医药领域新篇章 行业成长前景广阔

基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果，且发展迅速可用于多种病症领域，或将掀开医药领域新篇章。根据Allied Market Research和Global Market Research的研究，预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360.61亿美元，复合年增长率为22.3%。

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2024-01-10

全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者完成给药

近日，中南大学湘雅医院功能神经外科主任杨治权教授团队进行了全球首例干细胞治疗脑梗塞临床受试者给药，并完成了21天的观察，患者身体各项指标正常，于术后3日顺利出院。

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2024-01-04

人类免疫组计划将启动

一项雄心勃勃的“人类免疫组计划”（HIP）将于今年初启动，收集来自世界各地的成千上万志愿者的数据。据《科学》报道，HIP得到了一个由公司、政府机构和大学组成的国际联盟的支持，将探测血液和组织样本中数千种免疫变量，有望建立全球最大、最全面的免疫学数据库。利用相关数据资源，科学家能够研究免疫系统差异及其如何影响人们对疫苗和药物的反应等。

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2024-01-02

CRISPR：开启基因治疗革命

欧洲药品管理局人用药品委员会刚刚建议批准欧洲第一例使用CRISPR基因编辑技术的药物。这种名为Casgevy的疗法适用于治疗两种罕见的遗传性疾病：β地中海贫血和镰刀型细胞贫血。这些病症是由影响血红蛋白的产生和功能的基因突变引起的。这两种疾病都会使人衰弱并危及生命。

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2023-12-26

四年闯三关，世界罕见！7岁女孩三次造血干细胞移植后成功治愈

12月25日，记者从青大附院了解到，7岁的女孩小安在经历了4年三次造血干细胞移植后成功迈过三年“大关”，实现了“临床治愈”，这在世界范围内也是罕见。

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2023-12-25

基因药物赛道趋热，2023年全球临床试验注册超70个

《蓝皮书》称，截至2023年11月，全球共有12款基因药物获批上市，治疗领域覆盖肿瘤、血液系统疾病、神经系统疾病、眼科等。ClinicalTrials临床试验数据库的检索结果显示，2018年起，基因药物赛道热度提升，每年有超40个临床试验注册，并于2023年超过70个。

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