2024-02-08

武汉专家运用基因治疗为血友病患者带来新希望

据武汉协和医院消息，该院为一名A型血友病患者实施基因治疗，近日复查结果显示患者凝血功能已恢复正常。该技术将为更多凝血功能障碍患者带去希望。

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2024-02-02

中国自主研发CAR-T细胞疗法临床应用指导原则发布

近日，中国临床肿瘤学会(CSCO)白血病专家委员会携手中国医师协会血液科医师分会、中国医学会血液学分会共同发布《纳基奥仑赛注射液临床应用指导原则》，以进一步推动CAR-T在白血病治疗中多学科的全程综合管理，让更多患者受益，在国际白血病CAR-T治疗领域做出贡献。

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2024-02-01

同济医院全球首次应用CAR-T细胞成功让坏死性肌病患者“免疫重塑”

小伙高考前查出棘手的“免疫介导的坏死性肌病”，严重时只能瘫痪在床。2年前，华中科技大学附属同济医院专家通过CAR-T细胞治疗，让他的免疫系统得到重塑。如今，该小伙已经成为一名医学研究生。1月31日，该院宣布，神经内科王伟教授团队全球首次应用靶向成熟B细胞抗原（BCMA）的CAR-T细胞（CT103A）治疗复发难治性免疫介导的坏死性肌病，目前已取得了显著的临床疗效，相关研究论文在国际著名期刊发布。

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2024-01-30

造血干细胞移植并发症预防方案优化

1月28日，记者从陆军军医大学新桥医院获悉，该院血液病医学中心主任张曦团队阐释了间充质干细胞（MSCs）综合预防移植物抗宿主病（GVHD）的优化输注方法，进一步优化了造血干细胞治疗中GVHD的综合预防效果。研究成果日前在国际学术期刊《肿瘤学纪要》刊发。

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2024-01-26

研究显示：基因治疗遗传性耳聋获突破性进展

先天性耳聋中约60%与遗传因素相关，目前临床上尚无治疗药物。1月25日国际顶级医学期刊《柳叶刀》以长文形式发表了一篇关于遗传性耳聋基因治疗的临床试验研究。该研究证明了遗传性耳聋基因治疗药物在临床患者治疗中的安全性和有效性，展现了基因治疗对治愈遗传性耳聋的应用潜力，有助于推动耳聋基因治疗药物的研发和临床应用。

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2024-01-25

让免疫细胞变抗癌自救“良药”

“我们希望在这个平台上，开展更前沿的细胞治疗技术研发和产业转化，制造出细胞治疗创新药。” “中国人又不笨，我们要奋起直追。”日前，荣获2023年度河南省科学技术进步奖一等奖的项目团队负责人、郑州大学第一附属医院生物细胞治疗中心主任张毅谈及研发初衷时如是说。

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2024-01-23

干细胞应用为治疗视网膜变性疾病提供新思路

“经过多年研究，干细胞的应用为治疗视网膜变性疾病打开了一扇新的大门。目前，我们已开展了多项临床试验，探索干细胞治疗视网膜变性疾病的安全性和可行性。干细胞移植在恢复患者视力方面展现出较大潜力。”徐海伟说，开发建立优化的视网膜干细胞产品及阐明干细胞治疗机制，是临床转化的必经之路。

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2024-01-22

诺奖得主、基因编辑技术先驱拟开发罕见病治疗通用策略

近日，2020年诺贝尔奖得主、CRISPR/CAS9技术发明者之一的詹妮弗·杜德纳（Jennifer Doudna）创立的非营利性创新基因组学研究所（Innovative Genomics Institute，IGI）宣布，正在与生命科学工具公司丹纳赫（Danaher）进行合作，旨在利用CRISPER基因组编辑，在统一的研究、开发和监管框架内解决数百种遗传疾病。

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